סוכנות ההסדר הבריטית לתרופות וניתוחים רפואיים (MHRA) הרחיבה את ההיתר לטיפול בעריכת גנים Casgevy (exagamglogene autotemcel), והנחתו זמין לילדים בגיל חמש ומעלה. התרופה מעוצבת לטיפול בחולים עם מחלת תאי-סהר קשה וטלסמיה-ביתא תלויה בשירויי דם — הפרעות דם תורשתיות שדרשו בעבר התערבות רפואית לכל החיים, כולל עירויי דם קבועים. Casgevy מבוסס על טכנולוגיית עריכת גנים CRISPR/Cas9 ומהווה אחד הטיפולים המאושרים הראשונים בעולם באמצעות טכנולוגיה זו. הטיפול עובד על ידי שינוי תאי גזע עצמיים של המטופל, המאפשר לגוף לייצר המוגלובין תפקודי ומקטין או מבטל סימפטומים של המחלה. בעבר, התרופה הייתה זמינה רק לחולים בוגרים בבריטניה. הרחבת טווח הגיל תאפשר ליותר ילדים עם צורות קשות של הפרעות אלה לקבל גישה לטיפול פוטנציאלי שיכול לרפא בשלב מוקדם יותר של חייהם, מה שעלול לשפר משמעותית את הסיכויים הבריאותיים לטווח ארוך ואת איכות החיים שלהם. מחלת תאי-סהר וטלסמיה-ביתא הן בין הפרעות הדם התורשתיות הנפוצות ביותר בעולם, המשפיעות על מיליונים של אנשים, בעיקר באזורים של אפריקה, המזרח התיכון ודרום אסיה. ההחלטה של MHRA נתפסת כצעד חשוב בהתקדמות רפואת גנים והרחבת גישה לשיטות טיפול חדשניות עבור קבוצות חולים פגיעות, כולל ילדים.