טריהפטנואין אושר בבריטניה לטיפול במחלות יורשתיות נדירות
30.10.2026, 17:11·
נאסף ואומת אוטומטית
סוכנות הרגולציה של תרופות והתקנים רפואיים בבריטניה (MHRA) אישרה בצורה רשמית את השימוש בטריהפטנואין, המכונה בשם המסחרי Dojolvi, לטיפול בחולים עם קבוצת הפרעות חילוף חומרים יורשתיות נדירות. ההיתר משתרע הן על מבוגרים והן על ילדים הסובלים מתנאים אלה.
טריהפטנואין הוא שמן טריגליצריד סינתטי המשמש כמקור אנרגיה לחולים עם הפרעות בחילוף חומרים של חומצות שומן. הפרעות אלו הן מחלות גנטיות נדירות בהן הגוף אינו יכול לעבד בעל-פה שומנים מסוימים כדי להשיג אנרגיה, מה שעלול להוביל לסיבוכים חמורים, כולל בעיות בלב, שרירים וכבד.
האישור של התרופה מרחיב את האפשרויות הטיפוליות לחולים הסובלים מקבוצה זו של מחלות, ומספק לרופאים כלי נוסף לניהול מצב החולים. החלטת ה-MHRA מבוססת על הערכה של נתוני בטיחות ויעילות שנאספו במהלך ניסויים קליניים.
הפרעות מטבוליות יורשתיות נדירות דורשות לעתים קרובות ניטור רפואי לכל החיים וטיפול מתמחה, כך שהופעת טיפולים אישורים חדשים משמעותית לחולים ולמשפחותיהם. החלטת הרגולציה של ה-MHRA עוקבת אחר מגמה כללית של הרחבת הגישה לטיפולים חדישים למחלות יתומות בבריטניה.
כתבה זו נוצרה ופורסמה אוטומטית ממקורות מאומתים. אם מצאתם אי-דיוק, הוא יתוקן במעבר הבא של המערכת.
