Британское агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) расширило разрешение на применение генной терапии Casgevy (exagamglogene autotemcel), сделав её доступной для детей в возрасте от пяти лет. Препарат предназначен для лечения пациентов с тяжёлой серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой бета-талассемией — наследственными заболеваниями крови, которые ранее требовали пожизненного медицинского вмешательства, включая регулярные переливания крови. Casgevy основан на технологии редактирования генов CRISPR/Cas9 и представляет собой одно из первых одобренных в мире методов лечения с использованием этой технологии. Терапия работает путём модификации собственных стволовых клеток пациента, что позволяет организму вырабатывать функциональный гемоглобин и снижает или устраняет симптомы заболевания. Ранее препарат был доступен только для взрослых пациентов в Великобритании. Расширение возрастных рамок позволит большему числу детей с тяжёлыми формами этих заболеваний получить доступ к потенциально излечивающей терапии на более раннем этапе жизни, что может значительно улучшить их долгосрочные перспективы здоровья и качество жизни. Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия являются одними из наиболее распространённых наследственных заболеваний крови в мире, затрагивающими миллионы людей, особенно в регионах Африки, Ближнего Востока и Южной Азии. Решение MHRA рассматривается как важный шаг в развитии генной медицины и расширении доступа к инновационным методам лечения для уязвимых групп пациентов, включая детей.