Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинских изделий Великобритании (MHRA) официально одобрило применение препарата тригептаноин, известного под торговым названием Dojolvi, для лечения пациентов с группой редких наследственных нарушений обмена веществ. Разрешение распространяется как на взрослых, так и на детей, страдающих данными заболеваниями. Тригептаноин представляет собой синтетическое триглицеридное масло, которое используется в качестве источника энергии для организма пациентов с нарушениями метаболизма жирных кислот. Такие расстройства относятся к редким генетическим заболеваниям, при которых организм не способен эффективно перерабатывать определённые жиры для получения энергии, что может приводить к серьёзным осложнениям, включая проблемы с сердцем, мышцами и печенью. Одобрение препарата расширяет возможности терапии для пациентов, страдающих этой группой заболеваний, предоставляя врачам дополнительный инструмент для управления состоянием больных. Решение MHRA основано на оценке данных о безопасности и эффективности препарата, собранных в ходе клинических исследований. Редкие наследственные метаболические нарушения часто требуют пожизненного медицинского наблюдения и специализированного лечения, поэтому появление новых одобренных терапий имеет важное значение для пациентов и их семей. Регуляторное решение MHRA следует общей тенденции расширения доступа к инновационным методам лечения орфанных заболеваний в Великобритании.