Британське агентство з регулювання лікарських засобів та медичних виробів (MHRA) розширило дозвіл на застосування генної терапії Casgevy (exagamglogene autotemcel), зробивши її доступною для дітей віком від п'яти років. Препарат призначений для лікування пацієнтів з важкою серпоподібноклітинною анемією та трансфузійно-залежною бета-талассемією — спадковими захворюваннями крові, які раніше вимагали довічного медичного втручання, включаючи регулярні переливання крові. Casgevy базується на технології редагування генів CRISPR/Cas9 і є одним із перших методів лікування, схвалених у світі з використанням цієї технології. Терапія працює шляхом модифікації власних стовбурових клітин пацієнта, що дозволяє організму виробляти функціональний гемоглобін і зменшує або усуває симптоми захворювання. Раніше препарат був доступний лише дорослим пацієнтам у Великобританії. Розширення вікових меж дозволить більшій кількості дітей з важкими формами цих захворювань отримати доступ до потенційно лікувальної терапії на більш ранньому етапі життя, що може значно поліпшити їхні довгострокові перспективи здоров'я та якість життя. Серпоподібноклітинна анемія та бета-талассемія є одними з найпоширеніших спадкових захворювань крові у світі, які вражають мільйони людей, особливо у регіонах Африки, Близького Сходу та Південної Азії. Рішення MHRA розглядається як важливий крок у розвитку генної медицини та розширенні доступу до інноваційних методів лікування для вразливих груп пацієнтів, включаючи дітей.