Британське агентство з регулювання лікарських засобів та медичних виробів (MHRA) офіційно затвердило застосування препарату тригептаноін, відомого під торговельною назвою Dojolvi, для лікування пацієнтів з групою рідких спадкових порушень обміну речовин. Дозвіл поширюється як на дорослих, так і на дітей, що страждають цими захворюваннями. Тригептаноін є синтетичною триацилгліцеридною олією, яка використовується як джерело енергії для організму пацієнтів із порушеннями метаболізму жирних кислот. Такі розлади належать до рідких генетичних захворювань, при яких організм не здатен ефективно переробляти певні жири для отримання енергії, що може призводити до серйозних ускладнень, включаючи проблеми з серцем, м'язами та печінкою. Затвердження препарату розширює можливості терапії для пацієнтів, які страждають цією групою захворювань, надаючи лікарям додатковий інструмент для управління станом хворих. Рішення MHRA ґрунтується на оцінці даних про безпеку та ефективність препарату, зібраних у ході клінічних досліджень. Рідкі спадкові метаболічні порушення часто вимагають довічного медичного спостереження та спеціалізованого лікування, тому появлення нових затверджених методів лікування має важливе значення для пацієнтів та їхніх сімей. Регуляторне рішення MHRA відповідає загальній тенденції розширення доступу до інноваційних методів лікування орфанних захворювань у Великобританії.